Einstofna mótefni (mAbs) lecanemab og donanemab hafa verið samþykkt til að meðhöndla snemma Alzheimerssjúkdóm í Bretlandi og Bandaríkjunum á meðan lecanemab hefur verið synjað um markaðsleyfi í ESB í ljósi „ófullnægjandi“ upplýsinga um öryggi og verkun úr klínískum rannsóknum. NICE, opinber aðili í Bretlandi sem ber ábyrgð á því að meta sannanir fyrir nýrri heilbrigðistækni til að tryggja virði fyrir skattgreiðendur, telur að ávinningurinn af lecanemab sé of lítill til að réttlæta kostnaðinn fyrir NHS. gefið, Alzheimer-sjúkdómur er algengur taugahrörnunarsjúkdómur sem einkennist af versnandi hnignun í minni og um 4% fólks á aldrinum 60+ ára um allan heim eru fyrir áhrifum (5.4% í Vestur-Evrópu og 6.4% Norður-Ameríku), samþykki tveggja einstofna mótefna til meðferðar á snemma Alzheimerssjúkdómi býður upp á von um bætt lífsgæði (QoL) fyrir viðkomandi fólk.
Þann 22. ágúst 2024 samþykkti Lyfja- og heilbrigðiseftirlitsstofnunin (MHRA) í Bretlandi lecanemab til notkunar á fyrstu stigum Alzheimer-sjúkdómur (AD). Þetta er fyrsta meðferðin við Alzheimerssjúkdómi sem hefur leyfi til notkunar í Bretlandi.
Lecanemab er einstofna mótefni (mAbs). Það seinkar versnun einkenna Alzheimerssjúkdóms með því að festast við amyloid beta til að draga úr skellum í heilanum. Það hefur sýnt nokkrar vísbendingar um virkni við að hægja á framvindu sjúkdómsins í klínískum rannsóknum.
Hins vegar, National Institute for Health and Care Excellence (NICE), opinber aðili sem ber ábyrgð á að meta sönnunargögn fyrir nýja heilbrigðistækni til að tryggja gildi fyrir skattgreiðendur, telur að ávinningurinn af lecanemab sé of lítill til að réttlæta kostnaðinn fyrir NHS.
National Health Service (NHS) er alhliða kerfi sem er fjármagnað af almenningi með almennri skattlagningu. Það veitir öllum heilbrigðisþjónustu, ókeypis á afhendingarstað miðað við þörf fyrir heilbrigðisþjónustu (og ekki byggt á greiðslugetu). NICE framkvæmir kostnaðaráhrifagreiningu (CEA) fyrir nýja meðferð og veitir klínískar leiðbeiningar fyrir NHS. Ávinningur af nýrri meðferð ætti að vera nógu góður til að réttlæta kostnaðinn áður en hún er samþykkt í NHS. Drög að tilmælum NICE varðandi lecanemab (þ.e. „Ávinningurinn af nýrri Alzheimer-meðferð lecanemab er of lítill til að réttlæta kostnaðinn fyrir NHS“) felur í sér að lecanemab verður ekki í boði fyrir NHS sjúklinga. Hins vegar geta einkasjúklingar nýtt sér lecanemab meðferðina þegar þeir greiða úr eigin vasa fyrir umönnunina.
Fyrr 25. júlí 2024 synjaði Lyfjastofnun Evrópu (EMA) markaðsleyfi fyrir Leqembi (virkt efni: lecanemab) til meðferðar á Alzheimer-sjúkdómur. EMA hafði áhyggjur af bæði öryggi og virkni. Á heildina litið komst stofnunin að því að ávinningur meðferðar er ekki nógu mikill til að vega þyngra en áhættan þar af leiðandi neitun. Eins og 5. ágúst 2024 hefur félagið fyrir Leqembi óskað eftir endurskoðun synjunarálits.
Í Bandaríkjunum var Kisunla (donanemab-azbt; eins og lecanemab, donanemab líka einstofna mótefni sem binst amyloid í heila og dregur úr einkennum) samþykkt til meðferðar við Alzheimerssjúkdómi 02. júlí 2024. Það er ætlað sjúklingum með væga vitsmunaleg skerðing eða væg vitglöp stigi af Alzheimer-sjúkdómur.
Alzheimerssjúkdómur er algengur taugahrörnunarsjúkdómur sem einkennist af versnandi hnignun í minni. Vitsmunaleg aðgerðir eins og hugsun, nám og skipulagshæfileikar verða fyrir áhrifum. Um 4% fólks á aldrinum 60+ ára um allan heim verða fyrir áhrifum. Algengi í Vestur-Evrópu og Norður-Ameríku er 5.4% og 6.4% í sömu röð. Samþykki á tveimur einstofna mótefnum, Lecanemab í Bretlandi og donanemab í Bandaríkjunum, til meðferðar á snemma Alzheimerssjúkdómi býður upp á möguleika og von um bætt lífsgæði (QoL) fyrir viðkomandi fólk. Jafnvel „einhverjar“ vísbendingar um virkni eru kærkomin byrjun.
***
Tilvísanir:
- van Dyck, CH o.fl. Lecanemab í snemma Alzheimerssjúkdómi. N. Engl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948
- MHRA. Fréttatilkynning – Lecanemab leyfi fyrir fullorðna sjúklinga á fyrstu stigum Alzheimerssjúkdóms. Sent 22. ágúst 2024. Fæst á https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease
- FLOTT. Fréttir - Ávinningurinn af nýrri Alzheimer-meðferð lecanemab er of lítill til að réttlæta kostnaðinn fyrir NHS. Sent 22. ágúst 2024. Fæst á https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs
- Lyfjastofnun Evrópu. Leqembi. Uppfært frá og með 5. ágúst 2024. Fæst á https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi
- FDA samþykkir meðferð fyrir fullorðna með Alzheimerssjúkdóm https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
- KISUNLA (donanemab-azbt) inndæling, til notkunar í bláæð Upphaflegt bandarískt samþykki: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf
- Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab og Donanemab sem meðferðir við Alzheimerssjúkdómi: myndskreytt sjónarhorn á gögnin. eNeuro. 2024 1. júlí;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024
***
 lecanemab and donanemab have been approved for the treatment of early Alzheimer’s disease in the UK and USA respectively while lecanemab has been refused marketing authorisation in the EU in view of “unsatisfactory” safety and efficacy data from the clinical trials. NICE, the public body in the UK responsible for assessing evidence for new health technologies for ensuring value for the taxpayer, thinks that benefits of lecanemab are too small to justify the cost to the NHS. Given, Alzheimer’s disease is a common neurodegenerative disorder characterised by progressive decline in memory and about 4 % people aged 60+ years worldwide are affected (5.4 % in Western Europe and 6.4 % North America), approval of the two monoclonal antibodies for the treatment of early Alzheimer’s disease offers hope for improvement in quality of life (QoL) of the affected people.){kind=link}