Ryoncil hefur verið samþykkt til meðferðar á steraþolnum bráðum ígræðslu-versus-host sjúkdómi (SR-aGVHD), lífshættulegu ástandi sem getur stafað af blóðstofnfrumuígræðslu sem gerð er til að skipta um gallaðar stofnfrumur viðtakanda í ákveðnum tegundum blóðkrabbameins. , blóðsjúkdómar eða ónæmiskerfissjúkdómar. Þetta gerir Ryoncil að fyrstu FDA-samþykktu MSC (Mesenchymal Stem Cell) meðferð. Ryoncil inniheldur MSC sem eru einangruð úr beinmerg heilbrigðra fullorðinna gjafa sem geta aðgreint sig í margar aðrar tegundir frumna. Innrennsli mesenchymal stromal cells (MSC) í bláæð veitir ávinningi til að lifa af.
18. desember 2024, FDA samþykkt Ryoncil (remestemcel-L-rknd), ósamgena (gjafa) beinmergsafleidd mesenchymal stromal cell (MSC) meðferð til meðferðar á steraþolnum bráðum ígræðslu-versus-host sjúkdómi (SR-aGVHD) hjá börnum 2 mánuðir. aldurs og eldri. Þetta gerir Ryoncil að fyrstu FDA-samþykktu MSC (Mesenchymal Stem Cell) meðferð.
Ryoncil inniheldur MSCs einangruð úr beinmerg heilbrigðra fullorðinna gjafa sem geta aðgreint sig í margar aðrar tegundir frumna.
Steraþolinn bráður ígræðslu-versus-hýsilsjúkdómur (SR-aGVHD) er alvarlegt og lífshættulegt ástand sem getur haft verulegar, víðtækar heilsufarslegar afleiðingar, þar á meðal skemmdir á mörgum líffærum, skert lífsgæði og hætta á dauða hjá sjúklingum. sjúklingum. Þetta getur komið fram sem fylgikvilli ósamgena blóðmyndandi (blóð) stofnfrumuígræðslu (allo-HSCT).
Í allo-HSCT fær sjúklingur blóðmyndandi stofnfrumur frá heilbrigðum gjafa til að skipta um eigin stofnfrumur og mynda nýjar blóðfrumur, aðferð sem oft er gerð sem hluti af meðferð við ákveðnum tegundum blóðkrabbameins, blóðsjúkdóma eða ónæmiskerfissjúkdóma.
Samþykki Ryoncil kemur í kjölfar mats á öryggi og virkni þess í fjölsetra, eins arma rannsókn sem tók þátt í 54 börnum með SR-aGVHD sem höfðu gengist undir allo-HSCT. Þátttakendur fengu samtals átta innrennsli í bláæð af Ryoncil tvisvar í viku í fjórar vikur í röð. Mat á virkni byggðist fyrst og fremst á hraða og lengd svörunar við meðferð 28 dögum eftir að Ryoncil hófst.
Í annarri rannsókn á SR-aGVHD eftir allo-HSCT kom í ljós að samsetning af MSC og basiliximabi (einstofna mótefni sem notað er til að koma í veg fyrir höfnun ígræðslu) leiðir til mun betri heildarsvörunartíðni (CR) en basiliximab eitt sér.
Það hefur komið fram í klínískum rannsóknum að innrennsli í bláæð af mesenchymal stromal cells (MSCs) veita lifunarávinning.
***
Tilvísanir:
- FDA Fréttatilkynning - FDA samþykkir fyrstu mesenchymal strómfrumumeðferð til að meðhöndla steraþolinn bráðan ígræðslu-versus-host sjúkdóm. Sent 18. desember 2024. Fæst á https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. o.fl. Mesenchymal stromal frumur auk basiliximab bæta svörun við stera-þolnum bráðum ígræðslu-versus-host sjúkdómi sem önnur lína meðferð: fjölsetra, slembiraðað, samanburðarrannsókn. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE o.fl. Tveggja ára öryggisniðurstöður af iPS frumuafleiddum mesenchymal stromal frumum í bráðum stera-ónæmum graft-versus-host sjúkdómi. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***