Concizumab (viðskiptaheiti, Alhemo), var einstofna mótefni samþykkt af FDA 20. desember 2024 til að koma í veg fyrir blæðingar hjá sjúklingum með dreyrasýki A með storkuþátt VIII hemlum eða dreyrasýki B með storkuþátt IX hemlum. Það hafði fengið samþykki Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) fyrir nokkrum dögum, 16. desember 2024, fyrir sömu ábendingum.
Sumir dreyrasjúklingar sem fá „storknunarlyf“ til að meðhöndla blæðingarsjúkdóminn, mynda mótefni (gegn storkuþáttalyfjunum). Mótefnin sem myndast hindra verkun „storknunarlyfja“ sem gerir þau óvirkari. Þetta ástand er nú meðhöndlað með því að framkalla ónæmisþol með daglegum inndælingum af storkuþáttum. Samþykki á Concizumab (Alhemo) veitir slíkum sjúklingum aðra meðferð.
Concizumab er gefið daglega sem inndælingu undir húð.
Samþykki Alhemo var byggt á mati á öryggi og verkun þess í fjölþjóðlegri, fjölsetra, opinni, 3. stigs klínískri rannsókn. Í rannsókninni var árleg blæðingartíðni (ABR) lækkað um 86% fyrir Alhemo meðferðarhópinn samanborið við hópinn sem ekki var fyrirbyggjandi.
Blæðingarsjúkdómar í dreyrasýki stafa af ófullnægjandi storkuþáttum. Dreyrasýki A stafar af skorti á storkuþætti VIII, en dreyrasýki B er vegna lágs magns af storkuþætti IX. Skortur á virkum þætti XI er ábyrgur fyrir dreyrasýki C. Þessir sjúkdómar eru meðhöndlaðir með innrennsli sem er útbúinn storkuþáttur á markaði eða lyf sem ekki er þáttur sem virka staðgengill fyrir þann þátt sem vantar.
Octocog alfa (Advate), sem er „erfðabreytt með DNA-tækni“ útgáfa af storkuþætti VIII, er almennt notað til fyrirbyggjandi meðferðar og meðferðar á dreyrasýki A. Fyrir dreyrasýki B, nonacog alfa (BeneFix), sem er verkfræðileg útgáfa af storkuþáttur IX er almennt notaður.
Hympavzi (marstacimab-hncq), einstofna mótefni úr mönnum sem miðar að „vefjaþáttaferlishemli“ var nýlega samþykkt sem nýtt lyf til að koma í veg fyrir blæðingar hjá einstaklingum með dreyrasýki A eða dreyrasýki B.
***
Tilvísanir:
- FDA samþykkir lyf til að koma í veg fyrir eða draga úr tíðni blæðinga hjá sjúklingum með dreyrasýki A með hemolyfjum eða dreyrasýki B með hemolyfjum. Sent 20. desember 2024. Fæst á https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Í boði https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo og https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Meðferð við dreyrasýki. Fæst kl https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Meðferð við dreyrasýki. Fæst kl https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Tengd grein
- Hympavzi (marstacimab): Ný meðferð við dreyrasýki. Vísindaleg Evrópu. Sent 12. október 2024. Fæst á https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***