Advertisement

Asciminib (Scemblix) fyrir nýgreint langvinnt merghvítblæði (CML)  

Asciminib (Scemblix) hefur verið samþykkt fyrir fullorðna sjúklinga með nýgreint Philadelphia litninga jákvætt langvarandi mergfrumuhvítblæði (Ph+ CML) í langvinnum fasa (CP). Hraðsamþykkið var veitt af FDA Á 29 október 2024.  

Áður var asciminib samþykkt af FDA í október 2021 og af EMA í ágúst 2022 til meðferðar á fullorðnum með Ph+ CML í langvinnum fasa (CML-CP), áður meðhöndlaðir með ≥ 2 TKIs, og til meðferðar á fullorðnum með Ph+ CML-CP með T315I stökkbreytingunni.  

Lyfið var í klínískri rannsókn til að meta verkun þess og öryggi hjá fyrstu lína, síðari lína og börnum með CML.  

Nýja samþykkið fyrir nýgreinda einstaklinga með CML er byggt á gögnum um verkun og öryggi úr rannsókninni. Verkun asciminibs fyrir nýgreinda Ph+ CML í CP var metin í ASC4FIRST (NCT04971226) rannsókn þar sem 405 sjúklingum var slembiraðað (1:1) til að fá annað hvort asciminib eða rannsóknarvalda týrósínkínasahemla (IS-TKI). Helsti mælikvarðinn á verkun var meiriháttar sameindasvörun (MMR) eftir 48 vikur. Algengustu aukaverkanirnar (≥20%) voru stoðkerfisverkir, útbrot, þreyta, sýking í efri öndunarvegi, höfuðverkur, kviðverkir og niðurgangur og algengustu frávik á rannsóknarstofu (≥40%) hjá sjúklingum með nýgreinda Ph+ CML í CP voru fækkun eitilfrumna, fækkun hvítkorna, fækkun blóðflagna, fækkun daufkyrninga og minnkað kalsíum leiðrétt.  

Asciminib er týrósín kínasa hemill (TKI). Það hamlar ABL1 kínasavirkni BCR-ABL1 samrunapróteins sem virkar sem drifkraftur CML útbreiðslu hjá meirihluta einstaklinga með CML. Það binst við myristoyl vasa BCR-ABL1 próteins og læsir því í óvirka sköpulag. 

*** 

Tilvísanir:  

  1. Fréttatilkynning - FDA veitir flýtt samþykki fyrir asciminibi fyrir nýgreint langvinnt kyrningahvítblæði. Sent 29. október 2024. Fæst á https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia  
  1. Deeks, ED Asciminib: Fyrsta samþykki. Drugs 82, 219–226 (2022). DOI:  https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3  

 *** 

Umesh Prasad
Umesh Prasad
Vísindablaðamaður | Stofnandi ritstjóri Scientific European tímarits

Gerast áskrifandi að fréttabréfinu okkar

Til að uppfæra með öllum nýjustu fréttum, tilboðum og sérstökum tilkynningum.

Vinsælast Greinar

Nitric Oxide (NO): Nýtt vopn í baráttunni gegn COVID-19

Niðurstöður úr nýloknum áfanga 2 klínískum rannsóknum á...

„Bradykinin tilgáta“ útskýrir ýkt bólgusvörun í COVID-19

Nýtt kerfi til að útskýra mismunandi óskyld einkenni...

Deltacron er ekki ný stofn eða afbrigði

Deltacron er ekki ný stofn eða afbrigði en...
- Advertisement -
92,785Fanseins
47,291FylgjendurFylgdu
1,772FylgjendurFylgdu
30ÁskrifendurGerast áskrifandi