Asciminib (Scemblix) hefur verið samþykkt fyrir fullorðna sjúklinga með nýgreint Philadelphia litninga jákvætt langvarandi mergfrumuhvítblæði (Ph+ CML) í langvinnum fasa (CP). Hraðsamþykkið var veitt af FDA Á 29 október 2024.
Áður var asciminib samþykkt af FDA í október 2021 og af EMA í ágúst 2022 til meðferðar á fullorðnum með Ph+ CML í langvinnum fasa (CML-CP), áður meðhöndlaðir með ≥ 2 TKIs, og til meðferðar á fullorðnum með Ph+ CML-CP með T315I stökkbreytingunni.
Lyfið var í klínískri rannsókn til að meta verkun þess og öryggi hjá fyrstu lína, síðari lína og börnum með CML.
Nýja samþykkið fyrir nýgreinda einstaklinga með CML er byggt á gögnum um verkun og öryggi úr rannsókninni. Verkun asciminibs fyrir nýgreinda Ph+ CML í CP var metin í ASC4FIRST (NCT04971226) rannsókn þar sem 405 sjúklingum var slembiraðað (1:1) til að fá annað hvort asciminib eða rannsóknarvalda týrósínkínasahemla (IS-TKI). Helsti mælikvarðinn á verkun var meiriháttar sameindasvörun (MMR) eftir 48 vikur. Algengustu aukaverkanirnar (≥20%) voru stoðkerfisverkir, útbrot, þreyta, sýking í efri öndunarvegi, höfuðverkur, kviðverkir og niðurgangur og algengustu frávik á rannsóknarstofu (≥40%) hjá sjúklingum með nýgreinda Ph+ CML í CP voru fækkun eitilfrumna, fækkun hvítkorna, fækkun blóðflagna, fækkun daufkyrninga og minnkað kalsíum leiðrétt.
Asciminib er týrósín kínasa hemill (TKI). Það hamlar ABL1 kínasavirkni BCR-ABL1 samrunapróteins sem virkar sem drifkraftur CML útbreiðslu hjá meirihluta einstaklinga með CML. Það binst við myristoyl vasa BCR-ABL1 próteins og læsir því í óvirka sköpulag.
***
Tilvísanir:
- Fréttatilkynning - FDA veitir flýtt samþykki fyrir asciminibi fyrir nýgreint langvinnt kyrningahvítblæði. Sent 29. október 2024. Fæst á https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Fyrsta samþykki. Drugs 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***